10 самых дорогих в мире лекарств, отпускаемых по рецепту

Мезим форте

Препарат, созданный на основе панкреатина из поджелудочной железы свиней, должен улучшать переваривание пищи в кишечнике. По заявлениям производителей, оболочка препарата растворяется только в щелочной среде тонкого кишечника. Там высвобождаются входящие в состав препарата ферменты — амилаза, липаза и протеаза, которые улучшают пищеварение. В 2009 году  были проведены исследования препарата, поставившие это под сомнение. Президент Объединения организаций работодателей медицинской и микробиологической промышленности Украины Валерий Печаев заявил о полной неэффективности препарата. По его словам, оболочка мезим форте растворяется в желудке, а не в кишечнике, что делает лекарство бесполезным. Представители Berlin-Chemie никак не прокомментировали результаты исследования, ограничившись ответным выпадом в сторону Печаева, компания которого выпускает препарат-конкурент мезима. В любом случае знаменитый лозунг «для желудка незаменим» заведомо вводит потребителей в заблуждение. Если мезим и работает, то только в кишечнике.

Что такое СМА?

, или СМА, называют смертельно опасное нейродегенеративное заболевание, в процессе развития которого у пациента происходит постепенная атрофия скелетной мускулатуры. В результате человек теряет или так и не приобретает способности ходить, самостоятельно стоять, сидеть без поддержки. Со временем возникает сколиоз и другие ортопедические проблемы. Также СМА-пациенты, если они не получают должного ухода и лечения, постепенно утрачивают способность самостоятельно дышать, глотать, кашлять. Пациенты с первым, самым тяжелым, типом СМА еще несколько лет назад, как правило, не доживали и до двух лет .

СМА возникает из-за потери участка хромосомы или точечной мутации гена SMN1, расположенного в пятой хромосоме. В результате этого нарушается синтез SMN-белка, недостаток которого приводит к гибели моторных нейронов и атрофии скелетной мускулатуры .

Для того чтобы болезнь проявилась, носителем рецессивной мутации в гене SMN1 должны быть оба родителя. Примерно каждый 40-й житель Земли является таким носителем.

Подробнее о причинах возникновения, диагностике, течении спинально-мышечной атрофии читайте в статье «Надежда для СМАйликов» .

Цинриз и Фиразир

В число самых дорогих лекарств на Земле входит и препарат Cinryze. С его помощью лечат ангиоэдему (HAE) – наследственный ангионевротический отёк. Это редкое генетическое заболевание диагностируется у одного человека из 50 тысяч. При ангиоэдеме у детей и взрослых происходят внутренние реакции в крови, наблюдается сильная отёчность рук, живота и гортани, лица и гениталий во время болезненных приступов – обострений недуга.

Лечение болезни – профилактику её приступов с применением Cinryze рекомендуют начинать как можно раньше, особенно если симптомы имеют угрожающую жизни силу. Однако такое лечение не по карману многим пациентам – в год придется заплатить за Цинриз 350 тысяч долларов. Столь дорогое средство представляет собой белок сыворотки крови человека. У больных ангионевротическим отёком печень не справляется с выработкой этого белка. Цинриз вводят дважды в неделю.

Еще одно лекарство, которым лечат врожденную ангиоэдему, – это икатибант, антагонист брадикининовых рецепторов. Одно из торговых имён препарата – Firazyr. Упаковка с тремя шприцами Фиразира стоит более 35 тысяч долларов США.

Список самых дорогих лекарств в мире

1. Препарат Glybera Глибера стал самым дорогим лекарством в мире стоимость 53,000 евро за ампулу. Glybera Глибера не одобренный в Соединенных Штатах, используется в Европе для лечения дефицита липазы липопротеинов, заболевание, которым болеют всего 1200 человек в Европе и 1,000,000 во всем мире.

2. Лекарство Actimmune (Interferon gamma-1b) лечит два редких генетических заболевания: хроническое гранулематозное заболевание и тяжелый, злокачественный . Стоимость годового курса лечения препаратом Actimmune составляет более 572,000 долларов США. Лекарство — биологически продуцированный белок, известный как гамма-интерферон, который подобен белку, продуцируемому естественным путем организмом человека. Интерферон гамма 1b помогает снизить риск и тяжесть инфекций у лиц с гранулематозом и может замедлить ухудшение злокачественного остеопетроза.

3. Препарат Lumizyme заменяет отсутствующий или дефицитный фермент у людей с болезнью Помпе, генетическим заболеванием, вызванным накоплением сахара, называемого гликогеном в клетках организма. Препарат Lumizyme стоит около 15,000 долларов США за 50 мг, а стоимость лечения, полный курс которого, составляет примерно 300,000 долларов в год.

5. 1 флакон Elaprase Элапраза (Идурсульфаза) 2mg/ml стоит $4,250. Elaprase используется для , необычайно редкого состояния, которое препятствуют функции мозга и физическому развитию. Стоимость лечения Elaprase Элапраза (Идурсульфаза) составляет более 375,000 долларов в год.

6. стоит около $2,350 за 1 флакон 5 мл и используется для лечения мукополисахаридоза 4 типа, синдрома Марото-Лами, что влияет на соединительные ткани. Общие симптомы включают проблемы с сердцем, повреждение головного мозга и др. Расходы на лекарство за год могут составить более 365,000 долларов.

7. Cinryze 500 стоит 1,800 Евро за упаковку и лечит ангиодистрофию, которой болеют один из 50,000 человек. При стоимости 350,000 долларов в год, препарат эффективно управляет отеком рук, горла и желудка.

8. Folotyn Фолотин (пралатрексат) стоит $10,100 за 20mg/ml это химиотерапия, используемая для лечения Т-клеточной лимфомы, которая часто рецидивирует и метастазирует. Периферическая Т-клеточная лимфома представляет собой группу редкого типа неходжкинской , которая включает в себя , ангиоиммунобластическую Т-клеточную лимфому и анапластическую крупноклеточную лимфому. Химиотерапия Folotyn Фолотин (пралатрексат) может стоить более 30,000 долларов в месяц и длится около шести недель.

9. Acthar стоит $7,500 за 5 мл. Acthar (кортикотропин) обычно используется для лечения ревматоидного и псориатического , саркоидоза, анкилозирующего спондилоартрита, хориоидита, инфантильных судорог и . Годовой курс лечения может стоить более 200,000 долларов.

10. Myozyme Миозим стоит 1,000 Евро за 50 мл и используется для лечения болезни Помпе, редкой и иногда смертельной болезни, которая поражает сердце и скелетные мышцы. Myozyme Миозим представляет собой лизосомальный гликогенспецифический фермент, который повышает выживаемость, а стоимость курса лечения составляет от 100,000 до 300,000 долларов в год.

Системы здравоохранения разных стран стремятся найти баланс между доступом людей к и прибылями фармацевтических компаний это постоянная борьба за помощь пациентам с редкими и тяжелыми заболеваниями.

Заполните контактную форму, поля *
— обязательны.

«Дорого» не всегда значит «эффективно». В самом деле, некоторые из самых дорогих лекарств дают минимум положительных результатов. Дешевле выйдет купить себе дом, чем некоторые из этих препаратов. Конечно, в ближайшие месяцы этот список может измениться…

Элапраза

Это орфанное лекарство применяется для лечения болезни (синдрома) Хантера, или мукополисахаридоза 2-го типа. Этим исключительно редким рецессивным генетическим заболеванием страдает 2000 человек в мире, из них примерно 500 проживает в США. Болезнь Хантера внешне проявляется гаргоилизмом – характерной грубой внешностью, а также задержкой роста и умственной отсталостью.

Заболевание всегда проходит в острой форме, давая знать о себе, когда больному 2-4 года отроду. Поскольку недуг имеет генетическую причину, лечить его трудно. Единственный лекарственный препарат, предназначенный для борьбы не с симптомами, а с причиной синдрома Хантера, – это Элапраза (Elaprase). Препарат представляет собой заменитель фермента, дефицитом которого страдает пациент. Он называется идурсульфаза и это очищенная версия человеческого энзима идуронат-2-сульфатазы, разрешенная к применению после успешных клинических испытаний на 96 пациентах в 2006 году. При этом в ряде случаев после инфузий Elaprase у больных развивались опасные для жизни анафилактические реакции. Стоимость лекарства от болезни Хантера составляет 375 тысяч долларов на год, а одна доза объемом 3 мл стоит около 3400 долларов США.

Отличия «Золгенсмы» от «Спинразы»

Рисунок 2. Логотип препарата «Золгенсма»

Чем же «Золгенсма» принципиально отличается от препарата «Спинраза»? Самое важное различие заключается в механизме действия: «Спинраза» исправляет дефект сплайсинга матричной РНК гена SMN2, но она никак не затрагивает ген SMN1, мутации в котором и являются основной причиной развития спинально-мышечной атрофии. Действие же препарата «Золгенсма» направлено именно на ген SMN1

Благодаря использованию этого лекарственного средства, мутировавший или отсутствующий ген SMN1 замещается функционально полноценным геном

Действие же препарата «Золгенсма» направлено именно на ген SMN1. Благодаря использованию этого лекарственного средства, мутировавший или отсутствующий ген SMN1 замещается функционально полноценным геном .

Происходит это следующим образом: препарат содержит функционально полноценный ген SMN1, который находится внутри . Задача вектора — быстро доставить его в мотонейроны тела (рис. 3).

Рисунок 3. Условное изображение вектора, входящего в состав «Золгенсмы»

Рисунок 4. Условная схема механизма создания вектора

После того, как ген прибывает в нужную локацию, вектор разрушается и выводится из организма.

СМА-пациенту необходима всего одна инфузия препарата «Золгенсма» в течение жизни, в то время как лечение «Спинразой» требует нескольких доз в год. Отсюда и стоимость «Золгенсмы»: 2 125 000 долл. США. Такая ценовая политика компании-производителя делает данный препарат самым дорогим лекарственным средством на сегодняшний день. Для сравнения, стоимость все той же «Спинразы» составляет 125 тыс. долларов за одну дозу. При этом в первый год лечения нужно шесть инфузий, в последующие периоды — три инфузии ежегодно.

Насколько оправдана такая цена препарата и какова же его себестоимость? «Новартис» не афиширует информацию относительно себестоимости «Золгенсмы», поэтому эксперты оценивают стоимость препарата по двум показателям: качество жизни пациента с учетом прожитых лет (QALY) и добавленные годы жизни (LYG). По данным Института клинико-экономической экспертизы (Institute for Clinical and Economic Review, ICER), исходя из показателя QALY стоимость «Золгенсмы» должна быть в пределах 1,1–1,9 миллионов долл. США; исходя из показателя LYG — 1,2–2,1 миллиона долл. США. Таким образом, можно сказать, что стоимость «Золгенсмы» завышена по отношению к оценкам экспертов .

При формировании своей ценовой политики компания «Новартис» отталкивалась от стоимости препарата «Спинраза». По задумке производителя в течение десяти лет на лечение СМА-пациента «Спинразой» необходимо будет потратить более 4 млн долларов, в то время как одна инфузия «Золгенсмы» стоит 2 млн 125 тысяч. Таким образом, в долгосрочной перспективе второй вариант более выгоден , .

Компания «Новартис» ожидала, что «Золгенсма» станет «блокбастером», то есть принесет более 1 млрд долларов за первый год продаж. Однако скандал, который возник вокруг «Золгенсмы», может не дать осуществиться этим планам. Летом 2019 г. компания «Новартис» сама сообщила FDA о манипуляции с данными при проведении тестирования препарата на животных. Если бы эти данные были известны FDA в мае, то разрешение на использование препарата «Золгенсма» «Новартис» получила бы позже, но сейчас принято решение не отзывать препарат .

Сумму в два с лишним миллиона долларов не в состоянии заплатить большинство СМА-семей, поэтому предполагается, что пациенты будут обеспечиваться жизненно важным лечением благодаря государственной поддержке или за счет страховых компаний. Кроме того, производитель «Золгенсмы» предоставляет пятилетнюю рассрочку на оплату генной терапии и дает возможность пациенту не выплачивать оставшуюся сумму, если препарат перестанет действовать . Сегодня препарат «Золгенсма» доступен только для жителей США, так как FDA — это единственная организация, которая его одобрила. Также есть ограничения по возрасту и тяжести заболевания: пока препарат применяется только для пациентов до двух лет с первым типом СМА. В дальнейшем производитель планирует использовать препарат и для других групп людей, страдающих спинально-мышечной атрофией.

Важно также отметить, что «Золгенсма» вводится внутривенно. «Спинраза» же должна попасть в спинномозговую жидкость пациента, что создает ряд дополнительных проблем и рисков

Кто платит за орфанные лекарства в России

Чтобы орфанный препарат попал в Россию, необходимо соблюдение трех условий, рассказала директор фонда «Семьи СМА» Ольга Германенко: одобрение препарата со стороны FDA и EMA (Европейское агентство лекарственных средств), решение производителя вывести его на российский рынок, регистрация препарата в нашей стране.

Конечно, бюджет обычной семьи и недавно изобретенное лекарство от редкой болезни – понятия, как правило, несовместимые. Поэтому в развитых странах существуют специальные государственные программы, позволяющие обеспечить людей такими средствами. Впрочем, они далеко не всегда полностью покрывают расходы на лекарства.

В России успешный пример такой программы – «Семь нозологий». За счет средств федерального бюджета централизованно закупаются препараты для больных гемофилией, муковисцидозом, гипофизарным нанизмом, болезнью Гоше, злокачественными новообразованиями лимфоидной, кроветворной и родственных им тканей, рассеянным склерозом, а также пациентов, перенесших трансплантацию органов или тканей.

Дорогостоящие лекарства, относящиеся к программе «24 нозологии» (это другой список орфанных заболеваний), должны закупать регионы. Стоимость лечения одного пациента при этом может достигать 80-100 миллионов рублей в год.

Неудивительно, что случаи отказов в предоставлении орфанных лекарств участились. Регионы используют различные уловки, чтобы избежать закупки таких препаратов, или хотя бы отложить ее, рассказал исполнительный директор Союза пациентов и пациентских организаций по редким заболеваниям Денис Беляков. Иногда оказывается дешевле помочь человеку получить жилплощадь в Москве, чем пожизненно обеспечивать его лекарством в своем городе.

Многие «заинтересованные структуры» поддерживают идею передать финансирование закупок таких лекарств на федеральный уровень, «но пока в силу обстоятельств это невозможно сделать», – сообщила в октябре министр здравоохранения Вероника Скворцова.

По президента ОАО «Фармимэкс» Александра Апазова, закупка орфанных препаратов на федеральном уровне сэкономила бы средства.

«Закупки, при которых легко создать реестр пациентов и определить потребность в лекарствах, можно централизовать. Нужно будет меньше денег на закупку, будет качество – одного закупщика легче контролировать, чем многих. Орфанные препараты, поскольку они очень неравномерно нужны в регионах, должны закупаться центром, так же как дорогостоящие жизненно важные лекарства, многие онкологические, инсулины», – сказал он.

А если лекарственный препарат не входит в число тех, закупку которых финансирует государство? Тогда пациентам остается одна надежда – на благотворительные организации. Они с разрешения Минздрава покупают нужный препарат за рубежом, а затем ввозят его в Россию.

Глибера (Glybera)

Данный препарат (производства Голландии) применяют при дефиците липопротеиновой липазы. Но его эффективностью могут воспользоваться единицы, так как стоимость годового курса лечения в 1,21 млн. долларов (одна ампула стоит 53 тыс. евро), переводит его в разряд недоступности для большинства людей с таким диагнозом.

Применяют Глиберу только в Европе (в США пока не одобрили), но требуется это лекарство, по данным медицинской статистики, более одному миллиону человек по всему миру.

Терапевтическое действие лекарства основано на снятии отёчности поджелудочной железы, а также при нехватке липопротеиновой липазы, у больных может произойти закупорка кровеносных сосудов.

Компания UniQure использовала методы генной терапии, но из-за дороговизны лечения, препарат не может пройти необходимое испытание на большем количестве пациентов.

На данный момент выгоду не получают не только больные, нуждающиеся в лекарстве, но и сами компании производители.

Самое дорогое лекарство

Так какое самое дорогое в мире лекарство? Сколько оно стоит? Две зарубежные фирмы разработали самое дорогое в мире лекарство. Называется оно Glybera. Стоимость курса лечения этим средством составит более миллиона евро.

Новый генный медикамент предназначается для лечения редкого генного недуга — дефицита липопротеинлипазы. Фермент регулирует уровень липидов в организме. Из-за мутации гена фермент не вырабатывается организмом, из-за этого есть большая опасность закупорки сосудов.

Одна ампула препарата будет стоить больше пятидесяти тысяч евро, а полный курс лечения патологии составит более миллиона. Потенциальных пациентов с данным синдромом в Европе насчитывается около двухсот человек, поэтому средство вряд ли окажет какое-либо влияние на бюджет государственных учреждений здравоохранения.

Несмотря на высокую цену, средство способно полностью вылечить патологию. По утверждению разработчиков, курс лечения препаратом обойдется дешевле нескольких ферментозаместительных терапий.

Препарат Glybera является четвертым генным средством в мире. Первые два были разработаны американскими учеными и выпускались в Китае. Оба средства предназначены для лечения онкологии, а именно рака шейки матки и опухоли головы. Третье средство российского производства. Это средство под названием «Неоваскулген», предназначенное для лечения ишемии нижних конечностей. Курс лечения этим медикаментом обойдется примерно в триста тысяч рублей.

Биотехнологические учреждения считают, что самые дорогие в мире лекарства, фото которых можно посмотреть в статье, оправдывают себя. Ведь до момента появления этих препаратов многие люди, страдающие серьезными патологиями, были лишены возможности избавиться от недугов. Фармацевтическим компания выгодно продавать подобные препараты, так как на их рекламу не нужно тратиться. Также у подобных препаратов практически нет конкуренции, что дает возможность производителям самим определять стоимость лекарства и его доступность.

В Соединенных Штатах Америки страховые компании возмещают пациентам стоимость дорогих препаратов, а некоторые производители предоставляют лекарства нуждающимся бесплатно.

Специалисты всего мира оправдывают высокую стоимость на новые препараты. По их утверждению, использование таких медикаментов позволит многим пациентам частично, а в некоторых случаях и полностью выздороветь, избавившись от неизлечимых синдромов. По мнению экспертов, чтобы цена на все эти препараты снизилась, необходима конкуренция. Только мало кто задумывается, что те, у кого выявлены серьезные болезни, да еще и в раннем возрасте, вряд ли смогут приобрести препараты, стоящие тысячи. В большинстве случаев люди не имеют возможности купить такие дорогие лекарства.

Миф 1: производить орфанные лекарства невыгодно

Несмотря на очевидные сложности, связанные с производством орфанных лекарств, FDA сталкивается с постоянным ростом заинтересованности компаний в выводе на рынок именно таких препаратов. Учреждение даже жалуется на нехватку ресурсов для обработки всех запросов на получение орфанного статуса для лекарства.

С чем это связано? «В США, Японии и странах Евросоюза производителям орфанных препаратов предоставляются особые условия – в течение 10 (Евросоюз), 7 (США) и 5 (Япония) лет после вывода препарата на рынок по этому показанию больше не будет зарегистрировано ни одного препарата», – пояснила Роза Ягудина.

Кроме того, в некоторых государствах, в том числе в США, для производителей таких лекарств предусмотрены налоговые льготы. В ЕС компаниям, разрабатывающим орфанные препараты, положена также компенсация затрат на процесс маркетингового одобрения.

Сколько бы ни стоили лекарства от редких и угрожающих жизни болезней, страховым компаниям все равно приходится за них платить из-за недостатка конкуренции, отметил Джон Салливан, аналитик Leerink Partners (инвестиционный банк, специализирующийся на здравоохранении).

«Существуют редкие заболевания, которыми страдают тысяча пациентов в стране, принимающие особенные лекарства за полмиллиона долларов – что тут делать, отказаться от них?» – сказала Ирина Коффлер, управляющий директор и старший аналитик Mizuho (банковская холдинговая компания). Страховщики не могут так поступить, чтобы не потерять авторитет.

Впрочем, обычно отношения производителей орфанных лекарств со страховыми компаниями складываются отлично. «Решение о том, какое средство покупать и какую часть его стоимости возложить непосредственно на пациента, принимают страховщики и менеджеры компаний-посредников вроде Express Scripts, занимающихся возмещением стоимости лекарств. Иной раз фармкомпания может дать им скидку до 60%, чтобы только они сделали выбор в пользу ее препарата», – пишет Forbes, отмечая, что именно завышенные цены на орфанные лекарства делают возможными такие скидки.

При обсуждении с государствами Европы цены на тот или иной препарат фармацевтические компании тоже чувствуют себя достаточно уверенно. Обычно они стремятся начать переговоры с того правительства, которое готово предложить самую высокую цену, а затем используют ее в качестве базовой, говорится на сайте EURORDIS (европейской общественной некоммерческой организации, объединяющей пациентов с редкими заболеваниями).

Такого свободного ценообразования нет на рынке лекарств от распространенных болезней, многие из которых уже эффективно лечатся недорогими дженериками.

Как показало исследование ученых из университета Бангора (Великобритания), фирмы, производящие орфанные лекарства, в пять раз прибыльнее и имеют на 15% более высокую рыночную стоимость, чем другие фармацевтические компании.

«Наше исследование подтвердило предыдущие опасения, что компании получают чрезмерную прибыль, и делают это, устанавливая очень высокие цены на лечение редких заболеваний», – заявил один из авторов работы.

Сговор с представителями фармацевтических компаний

Это объяснение встречается чаще всего и больше всего
нравится пациентам. То есть, по мнению большинства, медицинские представители
приходят к врачу, обещают ему золотые горы, если он будет назначать их дорогой
препарат. На самом деле медпреды конечно ходят к врачам и вправду рекламируют свой
товар: рассказывают о преимуществах своих лекарств, об особенностях его
действия, побочных явлениях и так далее. То есть, информируют врача о новом
лекарстве, о его отличиях от аналогов прошлого поколения. Ни о каких взятках
даже речи не идет. Иногда представители фармфирм дарят медикам ручки, блокноты
с фирменными надписями – для того, чтобы название фирмы или конкретного
препарата было у доктора на виду.

В любом случае, решение о назначении нового средства
принимает только лечащий врач, исходя из своего мнения о состоянии пациента и возможных
способах его лечения. У каждого доктора есть свое личное мнение о каждом
препарате, которое он назначает. Исходя из своего опыта, врач определяет самые
эффективные лекарства для каждого конкретного пациента. Поэтому наблюдаться
надо только у того специалиста, которому доверяешь на сто процентов. Иначе по
каждому пункту лечения у больного будет куча вопросов, а приверженность к
терапии будет низкой, соответственно и эффекта от нее не будет.

Скандал как сдерживающий фактор

В 2005 году банкир Стивен Харр заметил, что единственная гарантия против заоблачных цен на противораковые препараты – это добрая воля фармкомпаний и их желание избежать скандала. Эта формула работает до сих пор, по крайней мере, в США, где скандал нередко является фактором, заставляющим производителя одуматься и снизить цену. Тем более, скандал с участием политиков.

Например, когда Дональд Трамп во время пресс-конференции обвинил фармацевтические компании в «безнаказанном убийстве», рыночная капитализация ведущих компаний США сократилась за два дня на $25 млрд. А в августе 2016 года акции компании Mylan Inc. упали из-за критики со стороны законодателей, связанной с решением этого производителя поднять цену на лекарство, широко используемое для лечения анафилактического шока.

Промышленность извлекает уроки из последствий, поэтому в 2017 году «большая фарма» не остановит рост цен, но будет делать это умнее, пишет MarketWatch

Они будут стараться поднять цены, не привлекая внимание

Следующий шаг

Компания-производитель «Золгенсмы» планирует в будущем применять препарат для пациентов разных возрастов со СМА II и III типов. Также «Новартис» работает над регистрацией препарата за пределами США.

Рисунок 5. Рисдиплам — препарат для лечения спинально-мышечной атрофии, который находится на стадии клинических испытаний на людях

Появление «Золгенсмы» на фармакологическом рынке повлияло на продажи «Спинразы», поэтому компания «Биоген» уже проводит клинические исследования, направленные на усиление терапевтической активности «Спинразы» путем увеличения ее дозы .

Но «Спинраза» и «Золгенсма», возможно, недолго будут единственными препаратами для лечения спинально-мышечной атрофии. Компания «Рош» (Roche) уже достаточно давно ведет клинические испытания своего лекарственного средства () и, по всей видимости, в ближайшие пару лет данный препарат также выйдет на фармацевтический рынок (рис. 5).

Рисдиплам, как и нусинерсен («Спинраза»), не влияет на ген SMN1, а модифицирует сплайсинг мРНК гена SMN2. Однако у рисдиплама есть существенное отличие: препарат принимается перорально и не требует введения в спинно-мозговую жидкость. Кроме того, рисдиплам подходит для всех типов СМА и в клинических испытаниях показывает более высокую эффективность, чем нусинерсен .

По прогнозам экспертов, цена препарата будет значительно ниже, чем «Спинразы» и «Золгенсмы», поэтому новое средство сможет составить серьезную конкуренцию уже существующим лекарствам .

Уже в конце 2019 года компания Roche планирует подать документы на одобрение препарата в FDA и EMA (Европейское медицинское агентство) .

Сегодня «Золгенсма» является одним из немногих одобренных генотерапевтических препаратов, и единственный — для лечения СМА. Данная технология является чрезвычайно перспективной и теоретически может подарить шанс СМА-пациентам на продолжительную жизнь высокого качества. Однако возможные побочные эффекты и высокая стоимость препарата пока не позволяют делать поспешных радужных выводов.

Гамма-гидроксимасляная кислота (GHB). 1 литр ≈ $660

Еще одним незаменимым элементом человеческого организма, который выполняет важнейшую функцию в нашей нервной системе, является GHB. Небольшое ее количество содержится в винах, а также некоторых цитрусовых.

Используется GHB как эффективный антисептик и обезболивающее средство. При ее помощи лечат бессонницу, нарколепсию, алкогольную зависимость. Обладает сильным успокаивающим действием.

Во многих государствах мира запрещено использование и реализация этой кислоты, и нарушения могут иметь серьезные проблемы с законом.

 Вещества, которые использовали в древности в качестве анестезии.

10

Алкоголь и жидкость для парения

Для полной картины, завершим список самым дорогим алкоголем, а также представим самую дорогую жидкость для электронных сигарет.

Итак, встречаем ликер «D’Amalfi Limoncello Supreme», цена за одну бутылку $43,8 млн. Создан он из лимонов, выращенных у побережья Амальфи по древнейшим рецептам итальянских виноделов.

Но цену в основном определяет бутылка, горлышко которого украшено бриллиантами, а сама она усыпана более мелкими бриллиантами. За всю историю выпустили всего две таких бутылки ликера, отсюда редкость, и, естественно, цена.

А вот 30 мл составляющей электронной сигареты жидкости «Five Pawns» стоит 1 500 рублей. Так что из всего многообразия она дороже всех.

Как видим, высокая цена объединяет жидкости разных категорий, и по-разному использующихся в жизнедеятельности человека. Мы немного вышли за традиционные Топ 10, и немного расширили наш рейтинг.